Dans le cadre du développement d’un médicament, la validation des cibles et le choix des indications est une thématique qui parle à la fois aux académiques et aux industriels. Mais peut-être pas de la même façon. Qu'entend-on par cible ? Et quand peut-on dire qu'une cible est validée ? A quel moment interviennent l’idée et le choix de l’indication la plus appropriée pour un développement clinique ? Comment chercheurs et industriels peuvent-ils collaborer sur ces premières étapes ? Autant de questions clés qui sont abordées avec le Dr Souad Naimi, responsable globale du Centre d’excellence d’histopathologie moléculaire & digitale à l’unité des sciences translationnelles de la R&D de Sanofi. 

Retrouvez toutes les informations sur le site de la Fondation maladies rares : https://evenements-fondation-maladiesrares.org/event/podcast-tandem/

“Tamdem” est une série de podcasts présentée par la Fondation Maladies rares avec la participation et le soutien de Sanofi Genzyme.

Comité éditorial : Anne-Sophie Blancher, Christine Fétro, Delphine Franchot, Florence Bordon-Pallier. Présentation : Christine Fétro. Production : Stereolab. Générique : Olive Musique

LEXIQUE

Les organelles (ou organites) sont les éléments contenus dans le cytoplasme de la cellule. Les lysosomes, les mitochondries sont deux exemples d’organelles.

Un cytoplasme est la partie interne de la cellule qui contient le noyau et les autres organites/organelles.

Les infusions sont un anglicisme pour parler des traitements dispensés par perfusion comme les enzymothérapies substitutives indiquées dans certaines maladies rares.

Le substrat est la substance sur laquelle agit une enzyme pour activer une réaction biochimique.

Un biomarqueur, ou marqueur biologique, est un élément mesurable avec précision dans le corps humain en vue de recueillir des informations précises sur l’existence d’une maladie ou l’efficacité d’un médicament. En conséquence, on parle de biomarqueur translationnel pour désigner un biomarqueur nouvellement identifié chez un malade à partir duquel les chercheurs vont essayer de développer une nouvelle thérapeutique.

La protéomique est la science qui étudie l’ensemble des protéines d’un organisme, d’un fluide biologique, d’un tissu ou d’une cellule.

Les cardiomyopathies désignent les maladies du muscle cardiaque.

Le programme Sanofi Innovation Awards, ou Sanofi iAwards Europe, a pour objectif de promouvoir des découvertes scientifiques pouvant représenter une avancée scientifique majeure grâce à l’échange de connaissances entre les équipes Sanofi et les meilleures équipes scientifiques académiques. Il permet le financement et le soutien pendant un an des projets sélectionnés, pouvant potentiellement mener à de nouvelles collaborations. L’objectif est d’accélérer le processus de recherche et de développement et de répondre plus rapidement aux besoins des patients. Ces efforts combinent les nouvelles connaissances des institutions académiques sur la biologie des maladies, et les capacités de découverte et de développement de Sanofi. Pour en savoir+ : https://www.sanofi.fr/fr/science-et-innovation/notre-recherche-et-developpement/les-sanofi-iawards-un-tremplin-pour-la-recherche

Un néo-antigène est un antigène qui n’est pas normalement exprimé dans l'organisme ; l’ antigène induit par des tumeurs en est un exemple.